最近 ，一些媒体对生物制药行业的报道将该行业形貌得似乎是一幅天下末日的画面：专利悬崖来临 ，产品研发线障碍 ，“重磅炸弹”药物时代竣事等 。事实上 ，生物制药行业的远景仍然是灼烁的 。虽然挑战就在前面 ，但在医疗保健系统和国民经济中 ，生物制药研究领域仍然是最具立异性且生产效率最高的领域之一 。
科学前进和新手艺已经极大地改变了药物研发的方法 。好比 ，筛查工具资助研究职员对数以百万计的化合物举行快速分类 ，已经大大压缩了与新药开发有关的时间和本钱 。其他手艺正在催生更有用的针对患者的给药方法 。由于人们对种种疾病在遗传学和分子学层面所爆发的作用有了更深的熟悉 ，使得研究职员可以追逐新的治疗靶点 ，并更好地展望某些生物制药产品将怎样影响特定人群 。
这种前进给患者带来了真正的希望 ，不过 ，要更好地增进新药研发 ，我们还要建设和培育起一个立异的系统 。
羁系以科技为基础
首先是要建设21世纪的羁系框架 ，能够有用地使科技立异效果转化为医疗产品 ，以解决尚未获得知足的医疗需求 。
现代化的羁系框架将有助于确保立异产品以实时和可预见的方法送到患者手中 ，并且接纳最好的科学理论来�；ず驮鼋诳到� 。近年来 ，科学领域取得了突飞猛进的生长 ，当务之急就是要让羁系部分拥有资源和响应的支持 ，牢牢追随 。
羁系框架应有助于让患者实时获得新药 ，与此同时 ，继续坚持最高的药品清静、疗效和质量标准 �；颊弑匦璩晌搅撇房ⅰ㈩肯瞪蠛撕团嫉墓刈⒅氐� 。在羁系决议历程中 ，对疗效与危害评估接纳越发结构化和透明的方法 ，将有助于确�；颊叩男枰竦弥� 。
一个越发明代化的羁系框架还将引发和进一步激励各方对研究和开发运动做出更大投资 ，从而催生出更多的具有革命性的新药 。
这一羁系框架也将使药品开发历程越发精简 ，进一步提高新颖药物的乐成几率 。这也意味着生物制药行业的谋划情形更可展望 ，危害资源家和其他投资者已经体现 ，这种谋划情形关于继续支持新药研发是必不可少的 。
据悉 ，美国《处方药生产商付费法》（PDUFA）的重新批准就是朝着准确的偏向迈出了一大步 。若是凭证已经宣布的条款实验 ，PDUFA-V将有助于确保药品批准历程强化以科学为基础的羁系决议 ，优化药物开发和审查历程 ，也许最主要的一点是 ，增强公众对药物审查历程、羁系部分和生物制药行业的信心 。
PDUFA-V协议将向美国FDA提供急需的资源和治理工具 ，包管患者的清静 ，并通过增添透明度和可展望性增进立异运动 。相关的业绩目的将使这一历程更具效率 ，并缩短患者获取所需药物的时间 。别的 ，通过接纳结构化的疗效/危害框架（这是涵盖在PDUFA-V中各项步伐的第一步） ，将对新药的疗效和危害作进一步思量 。
开展普遍相助
生物制药研究领域要有乐成的未来 ，还要建设一个昌盛、相互相助的科学生态系统 ，它包括公共和私营部分 。学术界和政府研究机构是生物制药研究行业的主要相助同伴 ，只有通过相助 ，才华应对亘古未有的科学挑战 。
这种相助同伴关系必需建设在研究职员和临床专家对相助和信息共享有充清楚确的基础上 。要害是要配合熟悉到 ，科学发明不是一躇而就的 ，换句话说 ，恒心和耐心是最主要的 。
生物医学发明取得了缓慢而稳固的希望 ，这方面最好的例子也许是与HIV有关的研究 。最初 ，人类对这种最先夺去许多人生命的疾病基本上没有几多相识 。虽然我们现在仍然需要一种治愈步伐来抗击这种恐怖的疾病 ，但由于制药行业与学术界联手推动科学发明 ，HIV现实上已经成为一种慢性疾病 ，而不是“死刑讯断” 。
审批跟上市场
我们不但需要一个致力于立异的科学情形 ，也需要一个与生物医学同步生长的谋划情形 。
凭证美国国会预算办公室（CBO）提供的数据 ，制药行业是美国最具研究麋集型的行业之一 。2010年 ，生物制药领域在新药研究和开发上投入了674亿美元的资金 。这是美国国立卫生研究院整个预算的2倍 。
这一行业提供了约莫675000个直接的就业时机 ，以及全美各地400多万个间接的就业时机 。生物制药领域的事情对美国经济来说是至关主要的 。要继续取得乐成 ，它所制订的政策必需能够跟上生物制药行业的特征 。
在每10000只接受研究的化合物中 ，只有5只能进入临床试验阶段 ，只有1只化合物最终将获得FDA批准 。一旦新药走向市场 ，平均来说 ，只有1/5的新药实现的收入足以抵消它们的研究和开发用度 。
由于危害、投资和所需资源极大 ，必需建设适当的激励机制 ，让制药行业继续从事立异运动 。好比 ，严酷的知识产权�；な潜夭豢缮俚� ，税收减免也是云云 ，别的 ，正如上面所说到的 ，羁系审查历程需要有别于古板做法 ，并且要具有可展望性 。
医保支持
支持生物制药行业生长的最后一层是医疗保健模式 ，它要对药品在预防疾病方面所起的作用给予适当的评价 。
天下各国都面临着各自的经济和医疗保健挑战 ，若是差池药品在医疗保健系统中所具有的价值举行更好的评判 ，就不可能化解这些挑战 。20世纪提倡的是面向急性病治疗的医疗保健支付模式 ，而现在强调的是预防疾病的能力 。
在当今这个时代 ，我们已经拥有了尖端的医疗产品 ，疾病治理能力也获得了很大的提高 ，为此 ，预防疾病必需成为一个优先事项 。
这方面的证据正在一直涌现 。好比 ，哈佛大学最近的2项研究强调了药品对抑制医疗保健开支所具有的价值 。第一项研究揭晓在《美国医学协会杂志》（JAMA）上 ，该研究发明 ，对以前缺乏处方药周全包管的每一位晚年人来说 ，由联邦医疗包管（Medicare）D妄想推动的药品获取和用药遵从行动可以让Medicare每年在医院、疗养院和其他用度上节约约莫1200美元 。第二项揭晓在《美国治理式医疗杂志》上的研究报告说 ，美国近1100万晚年住民通过MedicareD部分妄想获得了处方药的周全包管 。
研究者得出结论以为 ，在D妄想最先实验的第一年 ，也就是2007年 ，Medicare节约的总体用度约莫相当于134亿美元 ，占那一年D妄想总支出的1/4以上 。
其他研究也得出了类似的结论 ，这批注 ，合理使用药品可以获得更好的医疗保健效果 ，从而为住院和抢救医疗节约用度 。